近日，备受关注的医保谈判尘埃落定，据透露，今年医保谈判初审通过390个药品，正式审查获批386个。最终，168款药品成功晋级，创下医保谈判史上最多品种。其中包括148场独家药品谈判和20场非独家药品竞价。

  与往年一样，今年的国家医保药品目录申报范围再次向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。不过，医保不能完全解决罕见病药物等高值药的可及性难题。

  财经评论员张雪峰对记者表示，除了医保谈判，提升高值药物可及性的方法还有很多，如建立多层次的医疗保障体系，包括商业保险、慈善捐赠等，为罕见病患者提供更多的资金支持;鼓励企业研发生产罕见病药物，加强政府与企业合作，提高基层医疗机构的诊疗水平和药品供应能力，为罕见病患者提供更加便捷和高效的服务。这些措施的实施将有助于提高罕见病患者的用药可及性，减轻他们的经济负担，提高生活质量。

  高值药品备受关注

  2021年，因为“每一个小群体都不应该被放弃”这一金句的走红，治疗罕见病SMA(脊髓性肌萎缩症)的“救命药”诺西那生钠注射液被纳入医保，从一针70万元降至3.3万元，成为首个被纳入国家医保目录的高值罕见病药物，这也为孤儿药、天价药的可及性带来了希望。

  从高值罕见病药品纳入医保情况来看，总体数量并不多，但中国一直从政策上进行扶持。2023年国家医保药品目录调整工作方案对罕见病用药的申报条件未设置上市时间限制，纳入国家鼓励仿制药品目录的药品可以申报当年医保目录，进一步拓宽了罕见病用药的准入范围。

  国家医保局日前发布消息显示，通过医保目录准入谈判，已累计将26种罕见病用药纳入医保药品目录，平均降价超50%。叠加其他药品准入方式，目前获批在中国上市的75种罕见病用药已有50余种纳入医保药品目录。

  今年医保谈判的两款戈谢病的特异性药物引发关注：一款为注射用维拉苷酶α，适用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗(ERT)，此前已连续两年与医保目录“失之交臂”;另一款为酒石酸艾格司他胶囊，为首仿药获批药物。能否顺利进入医保，静待解开谜题。

  事实上，并非所有高值药品都能实现“以价换量”。从谈判流程来看，医保药品目录调整分为企业申报、形式审查、专家评审、谈判竞价等环节。即使通过形式审查的药品也并不一定能进入谈判，或最终纳入医保。

  两款备受瞩目的“百万抗癌神药”仍未能出现，据现场报道，复星凯特的阿基伦赛注射液(商品名：奕凯达)和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液(商品名：倍诺达)并未被列入最终的谈判名单。

  可及性难题

  定价高一直是阻碍高值药物可及性的一个重要因素。就罕见病药物而言，根据中国罕见病联盟对33种罕见病，共两万余名患者的调研，有近1/3的患者当前没有接受治疗或从来未接受过治疗。这部分人群中，又有大约一半的患者因医药费用太贵无法负担从未进行治疗或放弃治疗。罕见病患者群体期望通过纳入医保而能用上这些“天价药”。

  据了解，2023年医保目录进一步拓宽了高值药的准入范围，价格测算上也有相应的优惠和折算方式。在8月17日，国家医保局也在答复函中表示，目前中国基本医保筹资水平还不高，2022年居民医保人均筹资标准仅为960元，保障能力有限。在待遇调整过程中，必须将基金承受能力作为“底线”，尽力而为，量力而行。

  在罕见病用药供应保障方面，国家医保局联合国家卫生健康委先后印发相关文件，通过定点医疗机构和定点零售药店两个渠道，满足谈判药品供应保障、临床适应等方面的合理需求。截至2023年6月底，全国已有22.9万家定点医院和药店配备了包括罕见病用药在内的目录谈判药品。

  浙大城市学院文化创意研究所秘书长林先平在接受本报记者采访时表示，罕见病药物的可及性是罕见病患者面临的最大问题，罕见病药物的研发与上市越来越受到重视，近年来在国家政策支持下，我国罕见疾病药物上市数量呈现明显上升态势，支持罕见病药物研发激励政策陆续出台，通过提升审查的一致性和效率，简化流程等策略鼓励罕见病药物的研发和上市。这说明我国政府对罕见病患者的关注度和关爱程度正在不断提高。同时，这也反映出我国药品监管政策的改革和创新，以及医药行业研发实力的提升，更多罕见病患者有望得到有效治疗，提高生活质量。

  他进一步指出，医保谈判的介入可以在一定程度上解决罕见病患者用药难题。除了医保，提升高值药物可及性的方法还有很多，比如加快药品审评审批速度，为罕见病药物上市提供绿色通道，提高罕见病药物审批效率，加快新药上市进程，以满足患者迫切需求;建立多元化支付机制，提高患者用药可负担性等，让更多罕见病患者得到及时、有效的治疗。

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